Duchenne Distrofia muscular (DMD) El nuevo medicamento se ha beneficiado de más de 100 niños en Lecheng

Duchenne Distrofia muscular (DMD) El nuevo medicamento se ha beneficiado de más de 100 niños en Lecheng

Recientemente, la zona piloto de Hainan Boao Lecheng International Medical Tourism Tourism (en adelante, conocida como "leche de leche") se ha convertido una vez más en el foco del campo de la medicina. Vamorolone, el primer fármaco de terapia génica del mundo para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), se ha lanzado en Lecheng y ha beneficiado a más de 100 niños. Este avance ha traído una nueva esperanza a los pacientes con DMD y sus familias.

1. Varmoloron: Nueva esperanza para el tratamiento con DMD

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad de atrofia muscular hereditaria rara que afecta principalmente a los niños varones. Los pacientes generalmente experimentan debilidad muscular en la infancia, pierden gradualmente su capacidad de caminar a medida que envejecen y, finalmente, mueren prematuramente debido a la insuficiencia respiratoria o cardíaca. Como un nuevo fármaco antiinflamatorio, el vamoloron reduce la inflamación muscular y la fibrosis a través de mecanismos únicos al tiempo que evita los efectos secundarios graves de los glucocorticoides tradicionales.

Las principales ventajas de Varmoloron incluyen:

1. Retrasar significativamente la progresión de la enfermedad

2. Reduzca los efectos secundarios como la inhibición del hueso y el crecimiento

3. Mejorar la calidad de vida de los pacientes

2. Lecheng tomará la iniciativa al tratar de acelerar la implementación de nuevos medicamentos

Como la única "zona especial médica" de China, Lecheng ha aprobado la política de "prueba primero" para permitir que los pacientes nacionales utilicen medicamentos innovadores internacionales simultáneamente. La rápida implementación de Vamololong en Lecheng refleja el gran valor de esta política.

3. Los pacientes se benefician significativamente y mejoran su calidad de vida.

Según los datos proporcionados por Lecheng Medical Institution, los niños tratados con Vamololon mostraron una mejora significativa en varios aspectos:

4. Opinión de expertos: opciones de tratamiento innovadoras

Li Ming, médico jefe del Departamento de Neurología del Beijing Children's Hospital, dijo: "La introducción de Vamoloron marca una nueva etapa en el tratamiento de la DMD. En comparación con las hormonas tradicionales, puede reducir significativamente los efectos secundarios al tiempo que se mantiene la eficacia, lo que es particularmente importante para el tratamiento a largo plazo en los niños".

Zhang Wei, director del Centro de Enfermedades Neuromusculares del Hospital Xinhua afiliado a la Facultad de Medicina de la Universidad de Shanghai Jiaotong, señaló: "La política de Lecheng nos permite proporcionar a los pacientes los últimos tratamientos internacionales lo antes posible. Los buenos resultados de Vamololon exceden las expectativas y esperamos su aprobación a la nación lo antes posible".

5. Perspectiva futura: más pacientes se beneficiarán

Con la aplicación exitosa de Vamololong en Lecheng, los departamentos relevantes están acelerando su proceso de registro y aprobación en China. Se espera que el medicamento sea aprobado por la Administración Nacional de Productos Médicos en 2024, beneficiando a más pacientes con DMD.

Al mismo tiempo, Lecheng también está promoviendo activamente la introducción de drogas innovadoras para otras enfermedades raras, que incluyen:

1. Nuevo tratamiento para la atrofia muscular espinal (SMA)

2. Medicamentos de terapia génica de hemofilia

3. Medicamentos dirigidos por tumor raros

GU Gang, director de la Oficina de Administración de la Zona Piloto de Turismo Médico Lecheng, dijo: "Continuaremos dando pleno juego a nuestras ventajas de políticas para permitir logros médicos innovadores más internacionales para beneficiar a los pacientes chinos, especialmente a aquellos con enfermedades raras".

6. Historia del paciente: una familia que recupere la esperanza

Xiaojie (seudónimo), un niño de 9 años de Hunan, es uno de los beneficiarios de Varmololong. Su madre, la Sra. Wang, compartió: "Después de tres meses de tratamiento, la fuerza muscular de Xiaojie se ha mejorado significativamente, y ahora puede subir y bajar las escaleras solo. Esto nos parece un milagro".

Historias similares continúan siendo organizadas en Lecheng. A medida que el tratamiento continúa, se espera que más y más niños con DMD logren una mejor calidad de vida y perspectivas de desarrollo.

La aplicación exitosa de Varmololong en Lecheng no solo aporta esperanza a pacientes con DMD, sino que también demuestra el enorme potencial de la innovación médica china. Con el apoyo de la política, más "medicamentos para salvar la vida" acelerarán su entrada a China y cambiarán el destino de los pacientes con enfermedades raras.